Doustna kladrybina jako opcja terapeutyczna dla pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego
Oral cladribine as a therapeutic option for patients with relapsing-remitting multiple sclerosis
Alina Kułakowska

Streszczenie
Postęp badań nad stwardnieniem rozsianym (MS) sprawia, że dostępna jest coraz większa liczba leków korzystnie modyfikujących przebieg rzutowo-remisyjnej postaci choroby (RRMS). Oprócz preparatów wywołujących przewlekłą immunomodulację lub immunosupresję, których efekt terapeutyczny utrzymuje się tak długo, jak długo są stosowane, dysponujemy również lekami wywołującymi rekonstytucję układu immunologicznego. Leki te, podane przez krótki czas, prowadzą do długo utrzymujących się zmian w funkcjonowaniu układu odpornościowego, co może skutkować długotrwałą remisją choroby. Kladrybina wywołuje selektywną redukcję populacji limfocytów T i B, a następnie ich rekonstytucję. Lek wydaje się szczególnie korzystną opcją terapeutyczną dla chorych z RRMS, wykazujących wysoką aktywność choroby, zarówno nieleczonych, jak i w trakcie terapii innym lekiem modyfi kującym przebieg schorzenia. Korzystny profil bezpieczeństwa, dogodny sposób dawkowania, obejmujący rocznie 10 dni doustnego leczenia przez okres 2 lat, i brak konieczności intensywnego monitorowania terapii są ogromną zaletą dla pacjentów prowadzących aktywny tryb życia, dużo podróżujących, uczących się i pracujących zawodowo. Kladrybina może być także dobrą opcją terapeutyczną dla młodych kobiet planujących zajście w ciążę, gdyż można bezpiecznie zaprzestać stosowania antykoncepcji po 6 miesiącach od zakończenia farmakoterapii.
Słowa kluczowe: stwardnienie rozsiane, rekonstytucja immunologiczna, kladrybina

Abstract
The progress of research on multiple sclerosis (MS) leads to a situation, where increasing number of drugs modifying the course of relapsing-remitting form of the disease (RRMS) becomes available. In addition to medications that cause chronic immunomodulation or immunosuppression, the therapeutic eff ect of which persists as long as they are used, there are also drugs, which induce reconstitution of immune system at our disposal. These drugs given for a short period of time lead to long-lasting changes in the functioning of the immune system, which may result in long-term remission of the disease. Cladribine induces selective reduction of the T and B lymphocyte population, followed by their reconstitution. The drug seems to be a particularly beneficial therapeutic option for patients with RRMS presenting high disease activity, both untreated as well as treated with another disease modifying drug. A favorable safety profile, a convenient dosage method that includes 10 days of oral treatment every year for 2 years and the lack of intensive monitoring of therapy are significant advantages for patients leading active lifestyle, frequent travelers, students and those who are professionally active. Cladribine may also be a good therapeutic option for young women planning to become pregnant, as it is safe to stop using contraception 6 months after the end of pharmacotherapy.
Keywords: multiple sclerosis, immune reconstitution, cladribine


Jakość życia opiekunów osób cierpiących na choroby neurozwyrodnieniowe
Quality of life in care-givers of patients suffering from neurodegenerative diseases
Anna Maksymowicz-Śliwińska, Katarzyna Ciećwierska, Krzysztof Nieporęcki, Magdalena Kuźma-Kozakiewicz

Streszczenie
Choroby neurozwyrodnieniowe są grupą wrodzonych lub nabytych schorzeń układu nerwowego, związanych z postępującym uszkodzeniem struktury i funkcji neuronów. Do tej grupy zalicza się m.in. chorobę Alzheimera (AD), otępienie czołowo-skroniowe (FTD), chorobę Parkinsona (PD), stwardnienie boczne zanikowe (SLA) czy chorobę Huntingtona (HD). W przebiegu tych schorzeń dochodzi do postępującego zaburzenia funkcji ruchowych i/lub poznawczych pacjenta, ograniczających jego samodzielne funkcjonowanie. W tej sytuacji opiekunowie stają się kluczowym źródłem wsparcia osób chorych, zarówno na poziomie fizycznym, jak i emocjonalnym. Jednocześnie niejednokrotnie rezygnują z pracy, życia towarzyskiego, w znacznej mierze dostosowując własne życie do aktualnych potrzeb pacjenta. Niniejsza publikacja przedstawia przegląd piśmiennictwa dotyczący jakości życia opiekunów (QoL) osób ciepiących na najczęstsze choroby neurozwyrodnieniowe.
Słowa kluczowe: choroby neurozwyrodnieniowe, stwardnienie boczne zanikowe, choroba Alzheimera, choroba Parkinsona, choroba Huntingtona, opiekunowie, jakość życia, dobrostan, obciążenie, strategie radzenia sobie, wsparcie socjalne, nastrój

Abstract
Neurodegenerative diseases are a group of congenital or acquired neurological disorders associated with progressive damage to the structure and function of neurons. Among others, the group includes Alzheimer’s disease (AD), frontotemporal dementia (FTD), Parkinson’s disease (PD), amyotrophic lateral sclerosis (SLA), and Huntington’s disease (HD). The above diseases lead to a progressive loss of motor and/or cognitive functions, limiting patients’ independence. In this situation, caregivers are a key source of support for the ill. They provide both physical and emotional support to patients. At the same time they often resign from their work and social life, largely adjusting their own lives to the needs of the patient. The current work presents an overview of the literature on the quality of life (QoL) of caregivers to patients with the most frequent neurodegenerative diseases.
Keywords: neurodegenerative diseases, amyotrophic lateral sclerosis, Alzheimer’s disease, Parkinson’s disease, Huntington’s disease, caregiver, quality of life, well-being, burden, strategy of coping, social support, mood


Testy przesiewowe dla pacjentów udarowych z afazją. Przegląd piśmiennictwa
Screening tests for aphasia in patients with stroke. A systematic review
Journal of Neurology 2017; 264: 211-220

Streszczenie
Afazja ma istotny wpływ na jakość życia i znacząco podnosi koszty opieki nad pacjentami udarowymi. Wczesne jej rozpoznanie u tych chorych jest ważne dla rokowania oraz zaplanowania leczenia w odpowiednim czasie. Celem naszej pracy była identyfikacja dostępnych testów, umożliwiających różnicowanie pacjentów z afazją i bez zaburzeń mowy o typie afazji, a następnie ocena danego testu pod kątem dokładności, niezawodności i łatwości jego przeprowadzenia. Przeszukaliśmy serwisy PubMed, EMbase, Web of Science oraz PsycINFO pod kątem opublikowanych badań, dotyczących testów przesiewowych, mających na celu ocenę afazji u pacjentów po udarach. Przeanalizowaliśmy listy piśmiennictwa wybranych artykułów, jak również skontaktowaliśmy się z kilkoma ekspertami w celu wyszukania dodatkowych odniesień w piśmiennictwie. W przypadku każdego testu przesiewowego ocenialiśmy jego czułość, swoistość, iloraz wiarygodności wyniku dodatniego, iloraz wiarygodności wyniku ujemnego oraz diagnostyczny iloraz szans (DOR), jak również oszacowaliśmy stopień odchylenia metody walidacji. W naszej pracy zawarliśmy 10 badań oceniających 8 testów przesiewowych. Analizy te różniły się wielkością badanej grupy, charakterystyką pacjentów oraz testami referencyjnymi używanymi do walidacji. W przypadku wielu artykułów nie udało się zawrzeć informacji dotyczących kolejności włączania pacjentów do badania, czasu od wystąpienia afazji do przeprowadzenia testu przesiewowego oraz procedury „zaślepienia”. Spośród trzech badań, które zostały ocenione jako mające pośrednie lub niskie ryzyko błędu systematycznego, DOR miał najwyższą wartość dla Przesiewowego Testu Językowego (Language Screening Test) oraz ScreeLing. Dostępnych jest kilka narzędzi przesiewowych dla afazji w udarze mózgu, jednak wiele z testów nie zostało właściwie zatwierdzonych. W celu określenia ich przydatności w praktyce klinicznej potrzebne jest przeprowadzenie metodologicznie poprawnych badań walidacyjnych.
Słowa kluczowe: naczyniowe uszkodzenie mózgu/udar mózgu, zawał, krwotok śródmózgowy, diagnostyczna ocena testu, afazja, test przesiewowy


Postępy w pojmowaniu nocycepcji i bólu neuropatycznego
Advances in understanding nociception and neuropathic pain
Journal of Neurology 2018; 265: 231-238

Streszczenie
Ból wynika z aktywacji podgrupy neuronów czuciowych, określanych nocyceptorami (receptorami bólowymi) i pojawił się w ewolucji jako mechanizm „odczuwania i ochrony”. Uszkodzenie lub choroba układu czuciowego może jednak doprowadzić do wystąpienia bólu neuropatycznego, który nie służy funkcji ochronnej. Poznanie, w jaki sposób funkcjonuje czuciowy układ nerwowy i jakie zmiany zachodzą w bólu neuropatycznym, mają zasadnicze znaczenie dla identyfikacji nowych celów terapeutycznych i opracowania nowych leków przeciwbólowych. W ostatnich latach rozwinięto takie technologie, jak optogenetyka i metoda sekwencjonowania RNA, które wraz z bardziej tradycyjnym zastosowaniem zwierzęcych modeli bólu neuropatycznego i zrozumieniem odmienności genetycznych u ludzi umożliwiły osiągnięcie znaczących postępów w poznaniu mechanizmów bólu neuropatycznego.
Słowa kluczowe: chemogenetyka, obwody neuronalne, ból neuropatyczny, receptor bólowy,
optogenetyka, kanał sodowy sterowany napięciem (NaV)