Neurologia praktyczna, 6/2016

Postępy neurologii praktycznej

  • Rasagilina w leczeniu choroby Parkinsona

Artykuły tłumaczone

  • Systematyczny przegląd dotyczący utraty stanu niezależności w funkcjonowaniu w chorobie Parkinsona
  • Przegląd neurosarkoidozy: najnowsze postępy
  • Ciągłe, długotrwałe leczenie immunomodulacyjne postaci rzutowej stwardnienia rozsianego: wyniki analizy z 15-letniego, prospektywnego otwartego badania w USA nad octanem glatirameru
  • Czynniki prognostyczne przebiegu stanu funkcjonalnego pacjentów chorych na stwardnienie zanikowe boczne: przegląd systematyczny

Wywiad

  • Optymalizacja terapii w stwardnieniu rozsianym

Omówienia

  • Omówienie interesujących doniesień kazuistycznych i klinicznych

Ogólne problemy praktyki lekarskiej

  • Recepta w praktyce

 

Wersja drukowana:

Cena: 22.00 PLN

Wersja eBook:

Cena: 22.00 PLN

Postępy neurologii praktycznej
 
 
Rasagilina w leczeniu choroby Parkinsona
Rasagiline in the treatment of Parkinson’s disease
Marcin Kopka
 
Artykuły tłumaczone
 
Systematyczny przegląd dotyczący utraty stanu niezależności w funkcjonowaniu w chorobie Parkinsona
A systematic review of loss of independence in Parkinson’s disease
J Neurol 2016; 263: 1-10
Komentarz: Dr hab. n. med. Monika Rudzińska-Bar
 
Przegląd neurosarkoidozy: najnowsze postępy
Overview of neurosarcoidosis: recent advances
J Neurol 2015; 262: 258-267
Komentarz: Prof. zw. dr hab. n. med. Adam Stępień
 
 
Ciągłe, długotrwałe leczenie immunomodulacyjne postaci rzutowej stwardnienia rozsianego: wyniki analizy z 15-letniego, prospektywnego otwartego badania w USA nad octanem glatirameru
Continuous long-term immunomodulatory therapy in relapsing multiple sclerosis: results from the 15-year analysis of the US prospective open-label study of glatiramer acetate
Multiple Sclerosis 16(3); 342-350
 
Czynniki prognostyczne przebiegu stanu funkcjonalnego pacjentów chorych na stwardnienie zanikowe boczne: przegląd systematyczny
Prognostic factors for the course of functional status of patients with ALS: a systematic review
J Neurol 2015; 262: 1407-1423
 
 
 
Wywiad
Optymalizacja terapii w stwardnieniu rozsianym
Rozmowa z dr. Stanisławem Ruskiem
 
Omówienia
 
Omówienie interesujących doniesień kazuistycznych i klinicznych
Piotr Sokołowski, Ewa Miszczak
 
Ogólne problemy praktyki lekarskiej
 
Recepta w praktyce
Przemysław Gogojewicz
 
 
Co warto przeczytać, co warto mieć w bibliotece
Kalendarium konferencji naukowych
Quiz
 

Rasagilina w leczeniu choroby Parkinsona
Rasagiline in the treatment of Parkinson’s disease
Marcin Kopka
 
Streszczenie
Choroba Parkinsona (Parkinson’s disease) jest drugim co do częstości schorzeniem neurodegeneracyjnym. W jej leczeniu, poza lewodopą oraz agonistami dopaminy, stosowane są m.in. inhibitory monoaminooksydazy (monoamine oxidase inhibitors – MAO). Rasagilina (rasagiline) jest nieodwracalnym, selektywnym inhibitorem monoaminooksydazy typu B. Stosowana jest w leczeniu zarówno wczesnej, jak i zaawansowanej choroby Parkinsona. Jej skuteczność w leczeniu objawowym wykazano w wielu randomizowanych badaniach kontrolowanych. Zgodnie z rekomendacjami Europejskiej Federacji Towarzystw Neurologicznych (European Federation of Neurological Societies – EFNS) uzyskała ona poziom „A” w objawowym leczeniu choroby Parkinsona. Wyniki badań przeprowadzonych na zwierzęcych modelach choroby Parkinsona, w których rasagilina chroniła neurony przed neurotoksynami i wydłużała ich przeżycie, interpretowano jako wskazujące na jej neuroprotekcyjne działanie. Zachęciły one do przeprowadzenia badań u ludzi. Aby ocenić neuroprotekcyjne działanie leku, zaproponowano przeprowadzenie badania z „opóźnionym startem” (delayed-start trial). Opublikowane wyniki prospektywnego, podwójnie zaślepionego, wieloośrodkowego badania ADAGIO (Attenuation of Disease Progression with Azilect Given Once-daily) wywołały dyskusję. Chociaż nie potwierdzono jednoznacznie właściwości neuroprotekcyjnych u ludzi, wyniki badań są zachęcające. Niemniej jednak wskazuje się na problemy metodologiczne przy ich przeprowadzaniu, co może wpływać na ich interpretację. Generalnie leczenie rasagiliną jest dobrze tolerowane. Częstość występowania objawów niepożądanych u leczonych nią pacjentów jest podobna jak w grupach placebo. Lek stosowany jest raz na dobę i od początku w pełnej dawce, bez konieczności jej stopniowego zwiększania. Zdaniem niektórych rasagilina ma istotne miejsce w terapii u osób z chorobą Parkinsona.
 
Abstract
Parkinson’s disease is the second most common neurodegenerative disease. Apart from levodopa and dopamine agonists, monoamine oxidase inhibitors (MAO) are used in the treatment of the disease. Rasagiline is an irreversible, selective monoamine oxidase type B inhibitor. It is used in early and advanced Parkinson’s disease. It’s effi cacy was demonstrated in many randomized controlled studies. According to a recommendation of European Federation of Neurological Societies (EFNS) it was assigned an „A” level for symptomatic treatment of Parkinson’s disease. Results of studies in animal models of Parkinson’s disease, in which rasagiline protected neurons from neurotoxins and prolonged their survival, were interpreted as an indication of neuroprotective features of rasagiline. The results encouraged researchers to perform trails in people. To assess the neuroprotective features of drugs, delayed-start trials were proposed as a research method. The published results of prospective, double-blind multicenter ADAGIO (Attenuation of Disease Progression with Azilect Given Once-daily) studies were widely discussed. Although the neuroprotective features of rasagiline weren’t unambiguously proved, the results of the studies were encouraging. Nevertheless, methodological concerns related to performing these studies were pointed out, what may cast doubt over their interpretation. Generally, treatment with rasagiline is well tolerated. Incidence of adverse eff ects with rasagiline is similar to the treatment with placebo. Rasagiline is used once a day and in a full dose from the beginning, without a need to apply slow titration. In opinion of some researchers, rasagiline has a relevant place in the treatment of Parkinson’s disease.
Słowa kluczowe: rasagilina, choroba Parkinsona, inhibitory monoaminooksydazy, neuroprotekcja, progresja choroby
Key words: rasagiline, Parkinson’s disease, monoamine oxidase inhibitors, neuroprotection, diasease progression
 
 
Systematyczny przegląd dotyczący utraty stanu niezależności w funkcjonowaniu w chorobie Parkinsona
Tłumaczenie artykułu:
A systematic review of loss of independence in Parkinson’s disease
 
Streszczenie
Stan uzależnienia funkcjonalnego od otoczenia (potrzeby pomocy przy wykonywaniu podstawowych czynności życia codziennego) jest istotnym efektem choroby Parkinsona (Parkinson’s disease – PD). Śmierć lub stan uzależnienia od otoczenia, w przeciwieństwie do życia i bycia niezależnym od otoczenia, to użyteczne dychotomiczne wskaźniki niekorzystnego rokowania. Celem pracy był systematyczny przegląd dotyczący progresji objawów choroby aż do stanu uzależnienia od otoczenia w PD oraz czynników zapowiadających wystąpienie takiego stanu zależności. Przeprowadzono wszechstronne poszukiwania w celu identyfi kacji badań obserwacyjnych nad stanem uzależnienia od otoczenia w PD z co najmniej 3-letnim okresem obserwacji. Wykluczono inne postacie parkinsonizmu oraz znacznie wyselekcjonowane kohorty. Wykonano analizę opisową włączonych badań, a czas wystąpienia punktów końcowych przeanalizowano według rodzaju kohorty (pacjenci świeżo zdiagnozowani/pacjenci zdiagnozowani odlegle). Zidentyfikowano niezależne czynniki prognostyczne. Nie było wystarczającej liczby danych dla przeprowadzenia metaanalizy. Spośród stwierdzonych 15 154 niepowtarzających się pozycji piśmiennictwa włączono 14 badań. Większość badań była niskiej jakości. Występowała różnorodność definicji uzależnienia od otoczenia i pomiarów ryzyka wystąpienia stanu uzależnienia w podobnych punktach czasowych. Ryzyko wystąpienia stanu uzależnienia w badaniach osób świeżo zdiagnozowanych (inception studies) wynosiło około 10-25% po 5 latach i około 20-50% po 10 latach, a ryzyko wystąpienia zgonu lub stanu uzależnienia w funkcjonowaniu w badaniach osób świeżo zdiagnozowanych wynosiło 15-40% po 5 latach i około 35-70% po 10 latach. Większe nasilenie bradykinezji i starszy wiek wiązały się z większą zależnością w funkcjonowaniu, ale niewiele jest dowodów dla pozostałych czynników prognostycznych. Dostępnych jest niewiele danych o dobrej jakości dotyczących stanu uzależnienia od otoczenia. Niejednorodność populacji badanych, metodologia i ustalanie punktu końcowego utrudniają syntetyczne ujęcie danych. Wykryto niewiele czynników prognostycznych. Dla lepszego poznania progresji stanu uzależnienia od otoczenia
w PD konieczne jest uzyskanie dalszych danych z reprezentatywnych badań świeżo zdiagnozowanych osób.
Słowa kluczowe: choroba Parkinsona, funkcjonowanie w życiu codziennym, stan uzależnienia od otoczenia, funkcjonowanie niezależne, przegląd systematyczny
 
Przegląd neurosarkoidozy: najnowsze postępy
Tłumaczenie artykułu:
Overview of neurosarcoidosis: recent advances
 
Streszczenie
Sarkoidoza (SA) jest wieloukładową chorobą ziarniniakową o nieznanej etiologii. Najczęściej występuje zajęcie płuc i węzłów chłonnych śródpiersia, ale zmiany mogą dotyczyć także innych narządów. Neurosarkoidoza (NS) częściej towarzyszy innym postaciom sarkoidozy, niemniej jednak w 1% przypadków zmiany są ograniczone do układu nerwowego; mimo że objawy występują u części chorych, zajęcie układu nerwowego stwierdza się w badaniu autopsyjnym w 25% przypadków. NS może obejmować ośrodkowy układ nerwowy (mózg i rdzeń kręgowy), nerwy obwodowe oraz mięśnie. W rozpoznaniu NS pomocne bywają kryteria diagnostyczne, obejmujące wyniki badania histopatologicznego, badań obrazowych i płynu mózgowo-rdzeniowego, a także obraz kliniczny. Jak dotąd nie opracowano standardów leczenia pacjentów z NS, zaleca się jednak wczesne leczenie w przypadkach objawowych. Glikokortykosteroidy stanowią leki z wyboru w terapii NS, a w przypadku oporności na leczenie lub występowania przeciwwskazań stosuje się leczenie immunosupresyjne. W pracy omówiono najnowszy schemat leczenia immunosupresyjnego chorych z NS.
Słowa kluczowe: neurosarkoidoza, postaci neurosarkoidozy, objawy kliniczne, rozpoznanie, leczenie
 
 
Ciągłe, długotrwałe leczenie immunomodulacyjne postaci rzutowej stwardnienia rozsianego: wyniki analizy z 15-letniego, prospektywnego otwartego badania w USA nad octanem glatirameru
Tłumaczenie artykułu:
Continuous long-term immunomodulatory therapy in relapsing multiple sclerosis: results from the 15-year analysis of the US prospective open-label study of glatiramer acetate
 
 
Streszczenie
Trwająca próba kliniczna US Glatiramer Acetate (GA) Trial (Badanie kliniczne z octanem glatirameru w USA) jest najdłuższą oceną ciągłego leczenia immunomodulacyjnego w rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego (relapsing-remitting multiple sclerosis – RRMS). Celem tego badania była ocena aż do 15 lat leczenia GA jako jedynym lekiem immunomodulacyjnym. Od czasu rozpoczęcia badania w 1991 r. 232 pacjentów otrzymało co najmniej jedną dawkę GA [kohorta mITT (modified Intention to Treat – zmodyfikowana zgodność z intencją leczenia)] a 100 pacjentów (43% kohorta nadal leczonych) kontynuowało leczenie do lutego 2008 r. Pacjentów oceniano co 6 miesięcy za pomocą Rozszerzonej Skali Stanu Niesprawności (Expanded Disability Status Scale – EDSS). Średni czas leczenia GA wynosił 8,6 ± 5,2, 4,81 ± 3,69 i 13,6 ± 1,3 roku oraz średni czas trwania choroby 17, 13 i 22 lata odpowiednio dla mITT, kohorty osób wyłączonych z leczenia i kohorty pacjentów nadal leczonych. Dla pacjentów nadal leczonych roczne odsetki rzutów (annual relapse rates – ARR) kształtowały się w postaci spadku od 1,12 ± 0,82 początkowo do 0,25 ± 0,34 na rok; 57% pacjentów miało stabilne/lepsze punktacje w EDSS (zmiana ≤ 0,5 pkt); u 65% nie doszło do przejścia we wtórnie postępującą postać stwardnienia rozsianego (secondary progressive multiple sclerosis – SPMS); 38%, 18% i 3% pacjentów osiągnęło EDSS 4, 6 i 8 pkt. Dla całej grupy pacjentów leczonych GA (kohorta mITT) ARR spadł z 1,18 ± 0,82 do 0,43 ± 0,58 na rok; 54% pacjentów miało stabilne/lepsze punktacje w EDSS; u 75% pacjentów nie doszło do przejścia w SPMS; 39%, 23% i 5% chorych osiągnęło 4, 6 i 8 pkt w EDSS. Podsumowując, u pacjentów chorych na stwardnienie rozsiane o średniej czasu trwania choroby wynoszącej 22 lata, otrzymujących GA przez 15 lat, zmniejszyły się odsetki rzutów, doszło do zmniejszenia narastania niesprawności i przejścia w SPMS. Nie stwierdzono problemów dotyczących bezpieczeństwa przy długotrwałym stosowaniu.
Słowa kluczowe: niesprawność, Rozszerzona Skala Stanu Niesprawności, octan glatirameru, długofalowy okres, rzutowo-remisyjna postać stwardnienia rozsianego, wtórnie postępująca postać stwardnienia rozsianego
 
Czynniki prognostyczne przebiegu stanu funkcjonalnego pacjentów chorych na stwardnienie zanikowe boczne: przegląd systematyczny
Tłumaczenie artykułu:
Prognostic factors for the course of functional status of patients with ALS: a systematic review
 
 
Streszczenie
Skutkiem postępującego przebiegu stwardnienia zanikowego bocznego (amyotrophic lateral sclerosis – ALS) jest stale zmieniający się szereg potrzeb opiekuńczych pacjentów chorych na ALS. Znajomość czynników prognostycznych przebiegu funkcjonalnego ALS może poprawić kliniczne przewidywanie i polepszyć wybór odpowiedniego momentu dla przeprowadzenia właściwych interwencji. Celem autorów był przegląd systematyczny dowodów dotyczących czynników prognostycznych związanych z tempem funkcjonalnego pogarszania się pacjentów chorych na ALS, ocenianych za pomocą odmian Skali Oceny Funkcjonalnej ALS (ALS Functional Rating Scale – ALSFRS). Dwie niezależne osoby przeglądające oceniały jakość metodologiczną wersji trzynastej, obejmującej badania z zastosowaniem narzędzia Quality in Prognosis Studies (Jakość w Badaniach Prognostycznych; QUIPS). Ogólną jakość dowodu dla każdego czynnika prognostycznego oceniano z zastosowaniem metody Stopniowanej Oceny, Opracowania i Podsumowania Rekomendacji (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation – GRADE), biorąc pod uwagę ryzyko błędu systematycznego, nieprecyzyjności, niespójności, pośredniości oraz tendencyjności publikacji. Jakość dowodów dla wartości prognostycznej wieku przy zachorowaniu, lokalizacji wystąpienia pierwszych objawów i czasu, jaki upłynął od wystąpienia objawów do rozpoznania oraz dla punktacji bazowej w zrewidowanej skali ALSFRS, była niska, głównie z powodu ograniczonych danych i niespójności wyników w małej liczbie włączonych badań. Wartość prognostyczna początkowego tempa progresji choroby, wieku, w jakim ustalono rozpoznanie, natężonej pojemności życiowej płuc, otępienia czołowo-skroniowego, wskaźnika masy ciała i chorób współistniejących pozostaje niejasna. We wnioskach stwierdza się, że obecne dowody dotyczące czynników prognostycznych pogorszenia funkcjonalnego w ALS nie wystarczają do tego, aby możliwe było opracowanie narzędzia predykcyjnego, które mogłoby stanowić wsparcie dla decyzji klinicznych. Biorąc pod uwagę ograniczone dane, dalsze badania prognostyczne powinny skupić się na czynnikach, które mają wartość predykcyjną dla pogorszenia punktacji w domenach ALSFRS(-R), najlepiej na podstawie danych zebranych i udostępnianych międzynarodowo.
Słowa kluczowe: stwardnienie zanikowe boczne, poradnictwo dla pacjentów, progresja choroby, rokowanie